La talassemia è una delle malattie genetiche del sangue più diffuse al mondo. In Italia si contano circa 7 mila pazienti affetti, di cui oltre 5mila convivono con forme trasfusione-dipendenti, costretti quindi a sottoporsi a regolari trasfusioni periodiche per tutta la vita. In occasione della Giornata mondiale che ricorre l’8 maggio, l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma ha tracciato il bilancio di un percorso di ricerca e innovazione che, dal 2018 a oggi, ha contribuito in modo determinante allo sviluppo delle terapie geniche oggi disponibili per i pazienti. “Un percorso che ha trovato un passaggio decisivo con la recente rimborsabilità da parte del Ssn della prima terapia di editing genetico per la beta-talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme severa in pazienti con età compresa fra i 12 e i 35 anni di età. Una terapia basata sulla modifica delle cellule staminali del paziente, che nelle sperimentazioni cliniche ha consentito alla quasi totalità dei pazienti con talassemia di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni”, si legge nella nota del Bambino Gesù. “L’editing del genoma delle cellule staminali del paziente basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue” ha detto il prof. Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù.
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